Sel Punca atau stem cell adalah sel yang tidak/belum terspesialisasi dan mempunyai kemampuan/potensi untuk berkembang menjadi berbagai jenis sel-sel yang spesifik yang membentuk berbagai jaringan tubuh.
Stem cells dapat digunakan untuk keperluan baik dalam bidang riset maupun pengobatan. Adapun penggunaan stem cell/sel punca antara lain sebagai terapi gen, penelitian untuk mempelajari proses-proses biologis yang terjadi pada organisma termasuk perkembangan organisma dan perkembangan kanker, Penelitian untuk menemukan dan mengembangkan obat-obat baru terutama untuk mengetahui efek obat terhadap berbagai jaringan, Terapi sel (cell based therapy).
Para ahli saat ini sedang giat melakukan berbagai penelitian untuk menggunakan stem cell dalam mengobati berbagai penyakit. Penggunaan stem cells untuk mengobati penyakit dikenal sebagai Cell Based Therapy.
Prinsip terapi adalah dengan melakukan transplantasi stem cells pada organ yang rusak. Tujuan dari transplantasi stem cells ini adalah mendapatkan pertumbuhan dan perkembangan sel-sel baru yang sehat pada jaringan atau organ tubuh pasien dan menggantikan sel-sel spesifik yang rusak akibat penyakit atau cidera tertentu dengan sel-sel baru yang ditranspalantasikan.
Sel stem embryonic mempunyai kemampuan untuk dikembangkan menjadi berbagai macam jaringan sel seperti neuron, kardiomiosit, osteoblast, fibroblast, sel-sel darah dan sebagainya, sehingga dapat dipakai untuk menggantikan jaringan yang rusak. Sel stem dewasa juga dapat digunakan untuk mengobati berbagai penyakit degeneratif, tetapi kemampuan plastisitasnya sudah berkurang.
Keuntungan dari penggunaan sel stem dewasa yaitu tidak atau kurang menimbulkan masalah dan kontroversi etika. Transplantasi sel punca hematopoietik secara alogenik saat ini telah banyak dilakukan dan menjadi pilihan terapi untuk mengatasi beberapa penyakit baik dalam keganasan hematologi maupun penyakit yang tidak ganas.
Transplantasi secara alogenik dilakukan dengan menggunakan sel punca donor yang berasal dari orang lain. Tingkat keberhasilan transplantasi alogenik ditentukan oleh kecocokan Human Leukocyte Antigen (HLA) dari donor dengan pasien penerima donor. Human Leukocyte antigen (HLA) merupakan protein atau penanda yang banyak ditemukan pada sel tubuh manusia, yang digunakan dalam pencocokan antara donor dan resipien ketika melakukan transplantasi. Terdiri dua jenis kelas HLA, yaitu HLA kelas I dan HLA kelas II.
Molekul HLA kelas I meiliki lokus A, B, dan C, sementara molekul HLA kelas II memiliki lokus DP, DQ, dan DR.Masing-masing sumber sel punca memiliki karakteristik ekspresi HLA yang berbeda.
Sel punca darah tali pusat memiliki ekspresi HLA yang lebih rendahdibandingkan HLA sumsum tulang dan darah tepi. Pada donor sel punca yang berasal dari sumsum tulang maupun sel punca yang berasal dari darah tepi dibutuhkan kecocokan minimal 6 dari 8 lokus HLA, yaitu HLA -A, -B, -C, dan -- DRB1. Pada donor sel punca darah tali pusat dibutuhkan kecocokan minimal 4 dari 6 lokus HLA --A, -B, dan -DRB1.
Ketika transplantasi dilakukan secara alogenik, tentu saja terjadi perbedaan HLA dari donor dan resipien. Hal tersebut menyebabkan sistem imun tubuh resipien akan menggunakan penanda HLA untuk mengenali sel-sel mana yang termasuk sel tubuh sendiri dan sel mana yang ditransplantasikan sebagai non-self antigen (antigen asing) yang berasal dari donor, sehingga seringkali mengakibatkan rejeksi atau penolakan pada saat transplantasi.
Penolakan sistem imun dapat berupa kerusakan sel atau jaringan transplan dan kerusakan dapat berlangsung cepat dan sangat kuat (penolakan akut) yaitu beberapa minggu bahkan beberapa hari setelah transplantasi ataupun kerusakan terjadi lebih ringan, namun berlangsung dalam waktu lebih lama (penolakan kronik). Kecocokan HLA sangat penting dibutuhkan dalam menentukan kesuksesan transplantasi. Untuk itu penentuan tipe HLA perlu dilakukan untuk menentukan donor yang tepat dengan tingkat kecocokan tipe HLA yang semirip mungkin antara pasien dan donor. Pemeriksaan HLA dapat dilakukan baik dengan cara serologi ataupun molekular (dengan amplifikasi DNA).